Neuromuscular Diseases

Нервно-мышечные болезни

2222-87212413-0443

Publishing House ABV Press

546

CONFERENCES, SYMPOSIUMS, MEETINGS

КОНФЕРЕНЦИИ, СИМПОЗИУМЫ, СОВЕЩАНИЯ

Resolution of the Expert Council “Clinical monitoring of patients with late-onset Pompe disease. Impact of next-generation enzyme replacement therapy on clinical outcomes in patients with late-onset Pompe disease”

Резолюция Совета экспертов «Клинический мониторинг пациентов с болезнью Помпе с поздним началом. Влияние ферментозаместительной терапии нового поколения на клинические исходы у пациентов с болезнью Помпе с поздним началом»

16062023

132

83851606202316062023

2023

Editorial a.

Редакционная с.

https://creativecommons.org/licenses/by/4.0

https://nmb.abvpress.ru/jour/article/view/546

11 декабря 2022 г. состоялся Совет экспертов, в ходе которого ведущие специалисты обсудили ряд вопросов мониторинга и новых подходов к терапии пациентов с болезнью Помпе с целью дальнейшего улучшения результатов лечения в России.

1. Государственный реестр лекарственных средств. ОХЛП Нексвиазайм ЛП-№(002078)-(РГ-RU) от 31.03.2023. Доступно по: https://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=62dc44e5-1640-47fc-befb-c4ae06957cb1.

Государственный реестр лекарственных средств. ОХЛП Нексвиазайм ЛП-№(002078)-(РГ-RU) от 31.03.2023. Доступно по: https://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=62dc44e5-1640-47fc-befb-c4ae06957cb1.

2. Клинические рекомендации «Болезнь Помпе». Одобрено Научно-практическим советом Минздрава РФ, 2019. Доступно по: https://cr.minzdrav.gov.ru/recomend/317_1.

Клинические рекомендации «Болезнь Помпе». Одобрено Научно-практическим советом Минздрава РФ, 2019. Доступно по: https://cr.minzdrav.gov.ru/recomend/317_1.

3. Diaz-Manera J., Kishnani P., Kushlaf H. et al. Safety and efficacy of avalglucosidase alfa versus alglucosidase alfa in patients with late-onset Pompe disease (COMET): a phase 3, randomised, multicentre trial. Lancet Neurol 2021;20(12):1012–26.

Diaz-Manera J., Kishnani P., Kushlaf H. et al. Safety and efficacy of avalglucosidase alfa versus alglucosidase alfa in patients with late-onset Pompe disease (COMET): a phase 3, randomised, multicentre trial. Lancet Neurol 2021;20(12):1012–26.

4. Harlaar L., Hogrel J.-Y., Perniconi B. et al. Large variation in effects during 10 years of enzyme therapy in adults with Pompe disease. Neurology 2019;93(19):e1756–e1767. DOI: 10.1212/WNL.0000000000008441

Harlaar L., Hogrel J.-Y., Perniconi B. et al. Large variation in effects during 10 years of enzyme therapy in adults with Pompe disease. Neurology 2019;93(19):e1756–e1767. DOI: 10.1212/WNL.0000000000008441

5. Schoser B., Laforêt P., Kruijshaar M. et al. 208th ENMC International Workshop: Formation of a European Network to develop a European data sharing model and treatment guidelines for Pompe disease Naarden, The Netherlands, 26–28 September 2014. Neuromuscul Disord 2015;25(8):674–8. DOI: 10.1016/j.nmd.2015.04.006

Schoser B., Laforêt P., Kruijshaar M. et al. 208th ENMC International Workshop: Formation of a European Network to develop a European data sharing model and treatment guidelines for Pompe disease Naarden, The Netherlands, 26–28 September 2014. Neuromuscul Disord 2015;25(8):674–8. DOI: 10.1016/j.nmd.2015.04.006

6. Straub V., Kishnani P., Díaz-Manera J. et al. Efficacy and safety of avalglucosidase alfa in participants with late-onset Pompe disease after 145 weeks of treatment during the COMET trial. ePoster presented at the 27th International Hybrid Annual Congress of the World Muscle Society (WMS 27), Halifax, Nova Scotia, Canada, 11–15 October 2022.

Straub V., Kishnani P., Díaz-Manera J. et al. Efficacy and safety of avalglucosidase alfa in participants with late-onset Pompe disease after 145 weeks of treatment during the COMET trial. ePoster presented at the 27th International Hybrid Annual Congress of the World Muscle Society (WMS 27), Halifax, Nova Scotia, Canada, 11–15 October 2022.