Отправить статью по E-mail Эффективность и безопасность препарата нусинерсен в рамках программы расширенного доступа в России
- Авторы: Артемьева С.Б.1, Кузенкова Л.М.2, Ильина Е.С.3, Курсакова Ю.А.3, Колпакчи Л.М.3, Сапего Е.Ю.4, Голенко А.А.5, Попович С.Г.2, Паршин Д.В.5, Шидловская О.А.1, Папина Ю.О.1, Монахова А.В.1, Влодавец Д.В.1
-
Учреждения:
- НИКИ педиатрии им. академика Ю.Е. Вельтищева ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России
- ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России
- Российская детская клиническая больница ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России
- ГБУЗ СО «Областная детская клиническая больница № 1» Минздрава России
- КГБУЗ «Алтайский краевой клинический центр охраны материнства и детства» Минздрава России
- Выпуск: Том 10, № 3 (2020)
- Страницы: 35-41
- Раздел: ОРИГИНАЛЬНЫЕ ИССЛЕДОВАНИЯ
- Статья опубликована: 06.12.2020
- URL: https://nmb.abvpress.ru/jour/article/view/396
- DOI: https://doi.org/10.17650/2222-8721-2020-10-3-35-41
- ID: 396
Цитировать
Полный текст
Аннотация
Введение. Спинальная мышечная атрофия – тяжелое нервно-мышечное заболевание, характеризующееся быстрым прогрессированием мышечной слабости, ранним летальным исходом. Применение патогенетической терапии нусинерсеном может существенно изменить течение болезни и дать возможность пациенту приобрести новые навыки. Изучение эффективности и безопасности терапии нусинерсеном у пациентов со спинальной мышечной атрофией 1-го типа неообходимо продолжать.
Цель исследования – оценить безопасность и эффективность терапии нусинерсеном пациентов со спинальной мышечной атрофией 1-го типа в течение 6 мес в рамках клинической практики в лечебно-профилактических учреждениях федерального и регионального уровней.
Материалы и методы. Пациенты со спинальной мышечной атрофией 1-го типа получали терапию препаратом нусинерсен в рамках программы расширенного доступа (NCT02865109). Оценка пациентов проводилась до начала лечения и через 6 мес после начала лечения. Оценивали общее двигательное развитие, моторную функцию – с помощью Шкалы оценки неврологического статуса больницы Хаммерсмит у детей раннего возраста, часть 2, и Шкалы детской больницы Филадельфии для диагностики двигательных функций у новорожденных.
Результаты. Терапию препаратом нусинерсен получил 41 ребенок в возрасте от 6 до 38 мес в период с июля 2019 по март 2020 г. На момент анализа все пациенты были живы и продолжали лечение. Среднее улучшение по Шкале оценки неврологического статуса больницы Хаммерсмит составило 3,7 балла через 6 мес терапии по сравнению с исходным уровнем (n = 39, р <0,001). Среднее улучшение по Шкале детской больницы Филадельфии для диагностики двигательных функций у новорожденных составило 9,8 балла через 6 мес терапии по сравнению с исходным уровнем (n = 30, р <0,001).
Заключение. Продемонстрированы эффективность и безопасность нусинерсена в условиях реальной клинической практики в России при терапии спинальной мышечной атрофии 1-го типа с ранним началом.
Ключевые слова
Об авторах
С. Б. Артемьева
НИКИ педиатрии им. академика Ю.Е. Вельтищева ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России
Автор, ответственный за переписку.
Email: artemievasb@gmail.com
ORCID iD: 0000-0002-8876-7462
Светлана Брониславовна Артемьева
125412 Москва, ул. Талдомская, 2
РоссияЛ. М. Кузенкова
ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России
Email: fake@neicon.ru
ORCID iD: 0000-0002-9562-3774
119296 Москва, Ломоносовский проспект, 2/62 Россия
Е. С. Ильина
Российская детская клиническая больница ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России
Email: fake@neicon.ru
ORCID iD: 0000-0002-5496-605X
117997 Москва, ул. Островитянова, 1 Россия
Ю. А. Курсакова
Российская детская клиническая больница ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России
Email: fake@neicon.ru
ORCID iD: 0000-0002-8900-9508
117997 Москва, ул. Островитянова, 1 Россия
Л. М. Колпакчи
Российская детская клиническая больница ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России
Email: fake@neicon.ru
ORCID iD: 0000-0003-4244-2379
117997 Москва, ул. Островитянова, 1 Россия
Е. Ю. Сапего
ГБУЗ СО «Областная детская клиническая больница № 1» Минздрава России
Email: fake@neicon.ru
620149 Екатеринбург, ул. Серафимы Дерябиной, 32 Россия
А. А. Голенко
КГБУЗ «Алтайский краевой клинический центр охраны материнства и детства» Минздрава России
Email: fake@neicon.ru
656019 Барнаул, ул. Гущина, 179 Россия
С. Г. Попович
ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России
Email: fake@neicon.ru
119296 Москва, Ломоносовский проспект, 2/62 Россия
Д. В. Паршин
КГБУЗ «Алтайский краевой клинический центр охраны материнства и детства» Минздрава России
Email: fake@neicon.ru
656019 Барнаул, ул. Гущина, 179 Россия
О. А. Шидловская
НИКИ педиатрии им. академика Ю.Е. Вельтищева ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России
Email: fake@neicon.ru
ORCID iD: 0000-0003-2017-1651
125412 Москва, ул. Талдомская, 2 Россия
Ю. О. Папина
НИКИ педиатрии им. академика Ю.Е. Вельтищева ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России
Email: fake@neicon.ru
ORCID iD: 0000-0003-3794-6855
125412 Москва, ул. Талдомская, 2 Россия
А. В. Монахова
НИКИ педиатрии им. академика Ю.Е. Вельтищева ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России
Email: fake@neicon.ru
ORCID iD: 0000-0001-9828-9348
125412 Москва, ул. Талдомская, 2 Россия
Д. В. Влодавец
НИКИ педиатрии им. академика Ю.Е. Вельтищева ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России
Email: fake@neicon.ru
ORCID iD: 0000-0003-2635-2752
125412 Москва, ул. Талдомская, 2 Россия
Список литературы
- Finkel R.S., Mercuri E., Meyer O.H. et al. Diagnosis and management of spinal muscular atrophy part 2: Pulmonary and acute care, medications, supplements and immunizations, other organ systems, and ethics. Neuromuscul Disord 2018;28(3):197–207. doi: 10.1016/j.nmd.2017.11.004. PMID: 29305137.
- De Sanctis R., Coratti G., Amy Pasternak A. et al. Developmental milestones in type I spinal muscular atrophy. Neuromuscul Disord 2016;26(11):754–9. doi: 10.1016/j.nmd.2016.10.002. PMID: 27769560.
- Glanzman A.M., Mazzone E., Mainet M. et al. The Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND): Test development and reliability. Neuromuscul Disord 2010;20(3):155–61. doi: 10.1016/j.nmd.2009.11.014. PMID: 20074952.
- Stull D., Williams V., Houghton K. et al. Minimal clinically important differences in motor function in patients with infantile-onset spinal muscular atrophy: results from the Phase 3 ENDEAR trial. Poster presented at the 2019 AMCP Annual Meeting; March 25, 2019. San Diego, CA. J Manag Care Spec Pharm 2019;25(3-a):S55. doi: 10.18553/jmcp.2019.25.3-a.s1.
- Darras B.T., De Vivo D., Farrar M. et al. Safety profile of nusinersen in presymptomatic and infantile-onset spinal muscular atrophy (SMA): interim results from the NURTURE and ENDEAR/SHINE studies. AAN 2020. [URL: https://cslide-us.ctimeetingtech.com/aan2020/attendee/eposter/poster/2939].
- Инструкция по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730 от 28.02.2020. [Instructions for medical use of the drug Spinraza (INN: nusinersen) LP-005730 dated 02.28.2020. (In Russ.)].
- Finkel R.S., Mercuri E., Darras B.T. et al. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med 2017;377 (18):1723–32. doi: 10.1056/NEJMoa1702752. PMID: 29091570.
- Finkel R.S., Castro D., Farrar M. et al. Interim report on the safety and efficacy of longer-term treatment with nusinersen in infantile-onset spinal muscular atrophy (SMA): updated results from the SHINE study. Communication presented at American Academy of Neurology 2019, 71st Annual Meeting; May 4–10, 2019.
Дополнительные файлы
