Preview

Нервно-мышечные болезни

Расширенный поиск

Эффективность и безопасность препарата нусинерсен в рамках программы расширенного доступа в России

https://doi.org/10.17650/2222-8721-2020-10-3-35-41

Полный текст:

Аннотация

Введение. Спинальная мышечная атрофия – тяжелое нервно-мышечное заболевание, характеризующееся быстрым прогрессированием мышечной слабости, ранним летальным исходом. Применение патогенетической терапии нусинерсеном может существенно изменить течение болезни и дать возможность пациенту приобрести новые навыки. Изучение эффективности и безопасности терапии нусинерсеном у пациентов со спинальной мышечной атрофией 1-го типа неообходимо продолжать.
Цель исследования – оценить безопасность и эффективность терапии нусинерсеном пациентов со спинальной мышечной атрофией 1-го типа в течение 6 мес в рамках клинической практики в лечебно-профилактических учреждениях федерального и регионального уровней.
Материалы и методы. Пациенты со спинальной мышечной атрофией 1-го типа получали терапию препаратом нусинерсен в рамках программы расширенного доступа (NCT02865109). Оценка пациентов проводилась до начала лечения и через 6 мес после начала лечения. Оценивали общее двигательное развитие, моторную функцию – с помощью Шкалы оценки неврологического статуса больницы Хаммерсмит у детей раннего возраста, часть 2, и Шкалы детской больницы Филадельфии для диагностики двигательных функций у новорожденных.
Результаты. Терапию препаратом нусинерсен получил 41 ребенок в возрасте от 6 до 38 мес в период с июля 2019 по март 2020 г. На момент анализа все пациенты были живы и продолжали лечение. Среднее улучшение по Шкале оценки неврологического статуса больницы Хаммерсмит составило 3,7 балла через 6 мес терапии по сравнению с исходным уровнем (n = 39, р <0,001). Среднее улучшение по Шкале детской больницы Филадельфии для диагностики двигательных функций у новорожденных составило 9,8 балла через 6 мес терапии по сравнению с исходным уровнем (n = 30, р <0,001).
Заключение. Продемонстрированы эффективность и безопасность нусинерсена в условиях реальной клинической практики в России при терапии спинальной мышечной атрофии 1-го типа с ранним началом.

Об авторах

С. Б. Артемьева
НИКИ педиатрии им. академика Ю.Е. Вельтищева ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России
Россия

Светлана Брониславовна Артемьева  

125412 Москва, ул. Талдомская, 2



Л. М. Кузенкова
ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России
Россия
119296 Москва, Ломоносовский проспект, 2/62


Е. С. Ильина
Российская детская клиническая больница ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России
Россия
117997 Москва, ул. Островитянова, 1


Ю. А. Курсакова
Российская детская клиническая больница ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России
Россия
117997 Москва, ул. Островитянова, 1


Л. М. Колпакчи
Российская детская клиническая больница ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России
Россия
117997 Москва, ул. Островитянова, 1


Е. Ю. Сапего
ГБУЗ СО «Областная детская клиническая больница № 1» Минздрава России
Россия
620149 Екатеринбург, ул. Серафимы Дерябиной, 32


А. А. Голенко
КГБУЗ «Алтайский краевой клинический центр охраны материнства и детства» Минздрава России
Россия
656019 Барнаул, ул. Гущина, 179


С. Г. Попович
ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России
Россия
119296 Москва, Ломоносовский проспект, 2/62


Д. В. Паршин
КГБУЗ «Алтайский краевой клинический центр охраны материнства и детства» Минздрава России
Россия
656019 Барнаул, ул. Гущина, 179


О. А. Шидловская
НИКИ педиатрии им. академика Ю.Е. Вельтищева ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России
Россия
125412 Москва, ул. Талдомская, 2


Ю. О. Папина
НИКИ педиатрии им. академика Ю.Е. Вельтищева ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России
Россия
125412 Москва, ул. Талдомская, 2


А. В. Монахова
НИКИ педиатрии им. академика Ю.Е. Вельтищева ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России
Россия
125412 Москва, ул. Талдомская, 2


Д. В. Влодавец
НИКИ педиатрии им. академика Ю.Е. Вельтищева ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России
Россия
125412 Москва, ул. Талдомская, 2


Список литературы

1. Finkel R.S., Mercuri E., Meyer O.H. et al. Diagnosis and management of spinal muscular atrophy part 2: Pulmonary and acute care, medications, supplements and immunizations, other organ systems, and ethics. Neuromuscul Disord 2018;28(3):197–207. DOI: 10.1016/j.nmd.2017.11.004. PMID: 29305137.

2. De Sanctis R., Coratti G., Amy Pasternak A. et al. Developmental milestones in type I spinal muscular atrophy. Neuromuscul Disord 2016;26(11):754–9. DOI: 10.1016/j.nmd.2016.10.002. PMID: 27769560.

3. Glanzman A.M., Mazzone E., Mainet M. et al. The Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND): Test development and reliability. Neuromuscul Disord 2010;20(3):155–61. DOI: 10.1016/j.nmd.2009.11.014. PMID: 20074952.

4. Stull D., Williams V., Houghton K. et al. Minimal clinically important differences in motor function in patients with infantile-onset spinal muscular atrophy: results from the Phase 3 ENDEAR trial. Poster presented at the 2019 AMCP Annual Meeting; March 25, 2019. San Diego, CA. J Manag Care Spec Pharm 2019;25(3-a):S55. DOI: 10.18553/jmcp.2019.25.3-a.s1.

5. Darras B.T., De Vivo D., Farrar M. et al. Safety profile of nusinersen in presymptomatic and infantile-onset spinal muscular atrophy (SMA): interim results from the NURTURE and ENDEAR/SHINE studies. AAN 2020. [URL: https://cslide-us.ctimeetingtech.com/aan2020/attendee/eposter/poster/2939].

6. Инструкция по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730 от 28.02.2020. [Instructions for medical use of the drug Spinraza (INN: nusinersen) LP-005730 dated 02.28.2020. (In Russ.)].

7. Finkel R.S., Mercuri E., Darras B.T. et al. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med 2017;377 (18):1723–32. DOI: 10.1056/NEJMoa1702752. PMID: 29091570.

8. Finkel R.S., Castro D., Farrar M. et al. Interim report on the safety and efficacy of longer-term treatment with nusinersen in infantile-onset spinal muscular atrophy (SMA): updated results from the SHINE study. Communication presented at American Academy of Neurology 2019, 71st Annual Meeting; May 4–10, 2019.


Для цитирования:


Артемьева С.Б., Кузенкова Л.М., Ильина Е.С., Курсакова Ю.А., Колпакчи Л.М., Сапего Е.Ю., Голенко А.А., Попович С.Г., Паршин Д.В., Шидловская О.А., Папина Ю.О., Монахова А.В., Влодавец Д.В. Эффективность и безопасность препарата нусинерсен в рамках программы расширенного доступа в России. Нервно-мышечные болезни. 2020;10(3):35-41. https://doi.org/10.17650/2222-8721-2020-10-3-35-41

For citation:


Artemieva S.B., Kuzenkova L.M., Ilyina E.S., Kursakova Yu.A., Kolpakchi L.M., Sapego E.Yu., Golenko A.A., Popovich S.G., Parshin D.V., Shidlovskaya O.A., Papina Yu.O., Monakhova A.V., Vlodavets D.V. The efficacy and safety of nusinersen within the expanded access program in Russia. Neuromuscular Diseases. 2020;10(3):35-41. (In Russ.) https://doi.org/10.17650/2222-8721-2020-10-3-35-41

Просмотров: 288


Creative Commons License
Контент доступен под лицензией Creative Commons Attribution 4.0 License.


ISSN 2222-8721 (Print)
ISSN 2413-0443 (Online)