Отправить статью по E-mail Социально-экономическая эффективность проведения неонатального скрининга на спинальную мышечную атрофию в Российской Федерации
- Авторы: Комаров И.А.1, Малахова А.Р.1, Васильева Т.П.1, Шукан Е.Ю.1, Александрова О.Ю.1, Зинченко Р.А.1,2, Поляков А.В.2, Никитин С.С.2, Сапего Е.Ю.3, Куцев С.И.2
-
Учреждения:
- ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья им. Н.А. Семашко»
- ФГБНУ «Медико-генетический научный центр им. акад. Н.П. Бочкова»
- ГАУЗ Свердловской области «Областная детская клиническая больница»
- Выпуск: Том 13, № 3 (2023)
- Страницы: 25-32
- Раздел: ОРИГИНАЛЬНЫЕ ИССЛЕДОВАНИЯ
- Статья опубликована: 29.10.2023
- URL: https://nmb.abvpress.ru/jour/article/view/556
- DOI: https://doi.org/10.17650/2222-8721-2023-13-3-25-32
- ID: 556
Цитировать
Полный текст
Аннотация
Введение. Спинальная мышечная атрофия (СМА) – тяжелое редкое заболевание, которое в последние годы широко обсуждается. Достижения этиопатогенетической терапии и социальная значимость болезни (детская популяция, высокая смертность), стоимость лечения привлекли внимание общественности и правительства, что среди прочего привело к формированию отдельного направления с созданием фонда по финансированию лечения пациентов с орфанными болезнями.
Цель исследования – провести анализ социально-экономической эффективности массового неонатального скрининга на СМА в Российской Федерации.
Материалы и методы. Проведено анкетирование пациентов (их родителей) и врачей. Изучены действующие клинические рекомендации и стандарт медицинской помощи детям при СМА. Стоимость лекарственных препаратов взята из Государственного реестра предельных отпускных цен. Для препаратов, не входящих в Перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов, использовалась информация о стоимости из данных о закупках.
Результаты. Социально-экономическое бремя СМА на выявленных пациентов составило порядка 3 994 289 548 руб. в год до введения скрининга. Затраты на внедрение массового неонатального скрининга составят около 679 224 000 руб. в год. При этом своевременное выявление болезни благодаря неонатальному скринингу и назначенное эффективное лечение позволяют снижать затраты на специализированную и паллиативную помощь на 54 073 271 руб., прямые немедицинские затраты на 88 137 423 руб., а также непрямые затраты на 154 197 900 руб. в год, что в совокупности составляет >7 % от рассчитанного бремени СМА.
Выводы. Введение массового скрининга приведет к ежегодному выявлению пациентов и увеличению их числа с текущих значений до реальной величины распространенности при регистрации больных с более легкими формами СМА. Потребность в лекарственном обеспечении препаратами и медицинской помощи в целом возрастает. При этом дети со СМА не будут умирать в ранние годы жизни, их выживаемость, продолжительность жизни увеличатся, улучшится качество жизни, снизится младенческая смертность, что является основной задачей неонатального скрининга и одной из целей национального проекта «Здравоохранение».
Об авторах
И. А. Комаров
ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья им. Н.А. Семашко»
Автор, ответственный за переписку.
Email: fake@neicon.ru
ORCID iD: 0000-0002-1518-184X
105064 Москва, ул. Воронцово поле, 12, стр. 1
РоссияА. Р. Малахова
ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья им. Н.А. Семашко»
Email: malakhovaar@nriph.ru
ORCID iD: 0000-0002-1935-4904
Александра Романовна Малахова
105064 Москва, ул. Воронцово поле, 12, стр. 1
РоссияТ. П. Васильева
ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья им. Н.А. Семашко»
Email: fake@neicon.ru
ORCID iD: 0000-0003-4831-1783
105064 Москва, ул. Воронцово поле, 12, стр. 1
РоссияЕ. Ю. Шукан
ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья им. Н.А. Семашко»
Email: fake@neicon.ru
105064 Москва, ул. Воронцово поле, 12, стр. 1
РоссияО. Ю. Александрова
ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья им. Н.А. Семашко»
Email: fake@neicon.ru
ORCID iD: 0000-0002-0761-1838
105064 Москва, ул. Воронцово поле, 12, стр. 1
РоссияР. А. Зинченко
ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья им. Н.А. Семашко»; ФГБНУ «Медико-генетический научный центр им. акад. Н.П. Бочкова»
Email: fake@neicon.ru
ORCID iD: 0000-0003-3586-3458
105064 Москва, ул. Воронцово поле, 12, стр. 1
115522 Москва, ул. Москворечье, 1
РоссияА. В. Поляков
ФГБНУ «Медико-генетический научный центр им. акад. Н.П. Бочкова»
Email: fake@neicon.ru
ORCID iD: 0000-0002-4920-1722
115522 Москва, ул. Москворечье, 1
РоссияС. С. Никитин
ФГБНУ «Медико-генетический научный центр им. акад. Н.П. Бочкова»
Email: fake@neicon.ru
ORCID iD: 0000-0003-3292-2758
115522 Москва, ул. Москворечье, 1
РоссияЕ. Ю. Сапего
ГАУЗ Свердловской области «Областная детская клиническая больница»
Email: fake@neicon.ru
ORCID iD: 0000-0002-2831-8243
20149 Екатеринбург, ул. Серафимы Дерябиной, 32
РоссияС. И. Куцев
ФГБНУ «Медико-генетический научный центр им. акад. Н.П. Бочкова»
Email: fake@neicon.ru
ORCID iD: 0000-0002-3133-8018
115522 Москва, ул. Москворечье, 1
РоссияСписок литературы
- FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality. FDA, 24 May 2019.
- Влодавец Д.В., Харламов Д.А., Артемьева С.Б. и др. Федеральные клинические рекомендации (протоколы) по диагностике и лечению спинальных мышечных атрофий у детей. Доступно по: http://ulgb3.ru/doc/211218_10-58.pdf.
- Селиверстов Ю.А., Клюшников С.А., Иллариошкин С.Н. Спинальные мышечные атрофии: понятие, дифференциальная диагностика, перспективы лечения. Нервные болезни 2015;(3):9–17.
- Приказ Минздравсоцразвития РФ от 22.03.2006 № 185 «О массовом обследовании новорожденных детей на наследственные заболевания» (вместе с «Положением об организации проведения массового обследования новорожденных детей на наследственные заболевания», «Рекомендациями по забору образцов крови при проведении массового обследования новорожденных детей на наследственные заболевания»). Доступно по: https://legalacts.ru/doc/prikaz-minzdravsotsrazvitijarf-ot-22032006-n-185/.
- Исследование носительства СМА и муковисцидоза становится более доступным. Доступно по: https://f-sma.ru/genetika/issledovanie-nositelstva-sma-i-mukoviscidoza-stanovitsja-boleedostupnym/.
- Колбин А.С., Влодавец Д.В., Курылев А.А. и др. Анализ социально-экономического бремени спинальной мышечной атрофии в Российской Федерации. Фармакоэкономика. Современная фармакоэкономика и фармакоэпидемиология 2020;13 (4): 337–54. doi: 10.17749/2070-4909/farmakoekonomika.2020.068
- Клинические рекомендации «Проксимальная спинальная мышечная атрофия 5q». Доступно по: https://cr.minzdrav.gov.ru/recomend/593_3.
- Приказ МЗ РФ от 01.09.2021 № 895н «Стандарт медицинской помощи детям при проксимальной мышечной атрофии 5Q». Доступно по: https://docs.cntd.ru/document/608935369.
- Приложение № 6 к Тарифному соглашению на 2023 г. от 30 декабря 2022 г. Доступно по: https://www.mgfoms.ru/medicinskieorganizacii/tarifi/2023.
- Государственный реестр предельных отпускных цен. Доступно по: https://grls.rosminzdrav.ru/Default.aspx.
- Портал Государственных закупок РФ. Доступно по: https://zakupki.gov.ru/epz/main/public/home.html.
- Германенко О.Ю. Спинальная мышечная атрофия 2021: Актуальные вопросы организации помощи. Доклад на VI конференции СМА 29.10.2021.
- Kulikov A.Yu., Komarov I.A., Pochuprina A.A. Budget impact analysis of belimumab in the treatment of patients with systemic lupus erythematosus in Russian Federation. Value in Health 2014;17(7):A525–A526. doi: 10.1016/j.jval.2014.08.1656
- Нагибин О.А., Манухина Е.В., Комаров И.А. Нормативно-правовое регулирование льготного лекарственного обеспечения в Российской Федерации. Российский медико-биологический вестник им. акад. И.П. Павлова 2019;27(4):520–9. doi: 10.23888/PAVLOVJ2019274520-529
- Куликов А.Ю., Комаров И.А. Фармакоэкономическое исследование применения бронхорасширяющих средств группы М-холиноблокаторов (Спирива® и Атровент®) в лечении хронической обструктивной болезни легких. Фармакоэкономика. Современная фармакоэкономика и фармакоэпидемиология 2012;(3):20–6.
- Куликов А.Ю., Комаров И.А. Анализ эффективности применения церебролизина при терапии острого нарушения мозгового кровообращения по ишемическому типу на основе оценки реальной клинической практики в условиях РФ. Современная организация лекарственного обеспечения 2013;(2):31–7.
- Куликов А.Ю., Комаров И.А. Фармакоэкономический анализ лекарственного средства Бейодайм (пертузумаб + трастузумаб [набор]) в лечении метастатического рака молочной железы у больных с HER2+ формой заболевания. Фармакоэкономика: теория и практика 2015;3(2):32–9.
- Колбин А.С., Курылев А.А., Балыкина Ю.Е. и др. Фармакоэкономическая оценка лекарственного препарата рисдиплам у пациентов со спинальной мышечной атрофией. Фармакоэкономика. Современная фармакоэкономика и фармакоэпидемиология 2021;14(3):299–310. doi: 10.17749/2070-4909/farmakoekonomika.2021.101
- Федеральный закон № 181-ФЗ от 24.11.1995 «О социальной защите инвалидов в Российской Федерации.
- Федеральная служба государственной статистики. Рынок труда, занятость и заработная плата. Доступно по: https://rosstat.gov.ru/labor_market_employment_salaries.
- Федеральная служба государственной статистики. Росстат представляет данные о естественном движении населения в декабре 2022 года. Доступно по: https://rosstat.gov.ru/folder/313/document/197667.
- Droege M., Droege, Sproule D., Arjunjiet R. et al. Economic burden of spinal muscular atrophy in the United States: a contemporary assessment. J Med Econ 2020;23(1):70–9. doi: 10.1080/13696998.2019.1646263
- McMillan, H.J., Gerber B., Cowling T. et al. Burden of spinal muscular atrophy (SMA) on patients and caregivers in Canada. J Neuromusc Dis 2021;8(4):553–68. doi: 10.3233/JND-200610
- Chan S.H.S., Wong C.K.H., Wu T. et al. Significant healthcare burden and life cost of spinal muscular atrophy: real-world data. Eur J Health Econ 2022:1–10. doi: 10.1007/s10198-022-01548-5
- Shih S.., Farrar M.A., Wiley V., Chambers G. Newborn screening for spinal muscular atrophy with disease-modifying therapies: a cost-effectiveness analysis. J Neurol Neurosurg Psychiatry 2021;92(12):1296–304. doi: 10.1136/jnnp-2021-326344
- Dangouloff T., Botty C., Beaudart C. et al. Systematic literature review of the economic burden of spinal muscular atrophy and economic evaluations of treatments. Orpht J Rare Dis 2021;16(1):1–16. doi: 10.1186/s13023-021-01695-7
- Dean R., Jensen I., Cyr P. et al. An updated cost-utility model for onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) in spinal muscular atrophy type 1 patients and comparison with evaluation by the Institute for Clinical and Effectiveness Review (ICER). J Mark Access Health Policy 2021;9(1):1889841. doi: 10.1080/20016689.2021.1889841
- Overview of the ZOLGENSMA clinical studies. Available at: https://www.zolgensma.com/clinical-studies.
- De Vivo D.C., Bertini E., Swoboda K.J. et al. Nusinersen initiated in infants during the presymptomatic stage of spinal muscular atrophy: Interim efficacy and safety results from the phase 2 NURTURE study. Neuromuscul Disord 2019;29(11):842–56. doi: 10.1016/j.nmd.2019.09.007
- Минздрав разрешил применять Эврисди для терапии СМА у новорожденных. Доступно по: https://vademec.ru/news/2023/01/31/minzdrav-razreshil-primenyat-evrisdi-dlya-terapii-sma-u-novorozhdennykh/.
- European Medicines Agency. Assessment report, 2020. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/zolgensma-epar-public-assessment-report_en.pdf.
Дополнительные файлы
